Впервые удалось нейтрализовать ген Альцгеймера в клетках человеческого мозга
Исследователи заявили о важном прорыве в битве против болезни Альцгеймера после нейтрализации наиболее значимого гена, ответственного за болезнь.
Команда учёных из Калифорнии успешно идентифицировала белок, связанный с геном apoE4, который связан с высоким риском заболевания, и затем сумела предотвратить его повреждающее действие на клетки нейронов человека.
Подпись к изображению: Исследователи нацеливались на белок apoE4
Исследование может открыть дверь к получению нового препарата, способному остановить заболевание, однако учёные настоятельно призвали к осторожности, поскольку до сих пор их соединение было проверено только на культурах клеток в лаборатории.
Наличие одной копии гена apoE4 более чем удваивает вероятность того, что человек заболеет болезнью Альцгеймера, тогда как наличие двух копий увеличивает риск в 12 раз. Предыдущие исследования показали, что примерно один из четырёх человек является носителем этого гена.
В человеческих нейронах белок, продуцируемый геном apoE4, не может функционировать должным образом и разбивается в клетках на вызывающие болезни фрагменты. Это приводит сразу к нескольким проблемам, которые обычно обнаруживаются при болезни Альцгеймера, которая поражает 7,1 процента британцев старше 65 лет, включая накопление белковых тау- и амилоидных пептидов.
Команда исследователей из Института Гладстона намеревалась установить, было ли присутствие белка причиной повреждения клеток.
Применив технологию получения стволовых клеток, учёные создали нейроны из клеток кожи, полученные от пациентов с болезнью Альцгеймера с двумя копиями гена apoE4.
Сравнив выращенные клетки с теми, которые не производят белка APOE они пришли к выводу, что одно простое присутствие белка apoE4 вызывало повреждение мозга. Затем они применили генетический корректор структуры, который устранил признаки болезни Альцгеймера.
Теперь исследователи совместно работают с фармацевтической промышленностью для улучшения использованных соединений, чтобы их можно было протестировать на живых людях.
Значение эксперимента особенно велико, поскольку он проводился на клетках человека.
Ранее многие разработанные лекарства прекрасно действовали на мышей, но до сих пор все они не прошли в клинических испытаниях. Одна из проблем в этой области заключается в том, насколько хорошо эти мышиные модели действительно имитируют человеческие заболевания.
Поэтому исследователи занялись экспериментами прямо на клетках человеческого мозга, потому что они поняли, что присутствие гена apoE4 не меняет продукцию амилоидного белка в мозге мыши.
В прошлом месяце ведущие британские ученые предсказали, что в течение следующих нескольких десятилетий страдающие болезнью Альцгеймера смогут жить с этой болезнью без разрушительных симптомов.
Исследование было опубликовано в журнале Nature Medicine.
11.04.2018 15:08
