Первая апробация метода CRISPR на людях будет нацелена на излечение рака
В настоящее время метод CRISPR представляет собой самый эффективный и результативный инструмент для редактирования генов, и технология больше не ограничивается генной инженерией растений или лабораторных животных. В ноябре 2016 года китайские ученые фактически протестировали метод CRISPR на человеке, и теперь в Соединенных Штатах начинается апробация перспективного метода.
В ходе первого в своем роде медицинского эксперимента в США команда учёных планирует использовать CRISPR для редактирования человеческих клеток-киллеров или Т-клеток, которые играют центральную роль в иммунной системе, чтобы нацеливать их на опухоли. В исследование могут быть включены 18 пациентов, страдающих от трёх типов рака — множественной миеломы, саркомы и меланомы.
Для исследования метода на людях врачи планируют брать у пациентов клетки крови, а затем редактировать их вне тела. Этот подход называется генной терапией ex vivo. Цель состоит в том, чтобы превратить Т-клетки в эффективных истребителей рака, а потом повторно вводить их в кровоток пациента.
Используя метод CRISPR, врачи собираются удалять два специфических гена из Т-клеток. Один из них — так называемая «контрольная точка» (PD-1), которую раковые клетки используют для остановки активности иммунной системы. Другой — рецептор, используемый Т-клетками для обнаружения опасностей, таких как микробы или поражённые ими ткани. Исследователи затем заменят этот рецептор специально разработанным геном, предназначенным для нацеливания Т-клеток именно на опухоли.
Теперь, спустя два года планирования и согласования экспериментов, первое исследование CRISPR на людях в США выглядит почти готовым к старту, и как только это произойдет, нация официально присоединится к Китаю в очень кратком списке стран, где проводится тестирование метода на людей. Ожидается, что в скором времени и в Европе будет проведена апробация метода CRISPR на людях с использованием подхода ex vivo. Эксперименты планируется начать в 2018 году на базе биотехнологической фирмы CRISPR Therapeutics.
Результаты этих клинических испытаний на человеке, вероятно, окажут огромное влияние на будущее генной инженерии. В конечном счете, в то время как метод CRISPR делает чудеса в сельском хозяйстве и в других областях, доказательство его способности лечить болезни человека, возможно, является гораздо более важной целью, и достижение этого может навсегда изменить здравоохранение.
23.01.2018 17:39
